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Ultragenyx Pharmaceutical首个治疗遗传性软骨病的新药获得FDA批准

2018418日,Ultragenyx Pharmaceutical宣布美国FDA批准其新药Crysvitaburosumab),成为首个获批治疗1岁及以上儿童和成年人的X连锁低磷血症(XLH)的药物。XLH是一种罕见的遗传性软骨病,会造成血液中磷含量低,导致儿童和青少年的骨骼生长和发育受损,并使其一生都有骨矿化的问题。

 

Crysvita是阻断成纤维细胞生长因子23FGF23)的一种抗体,FGF23是一种可导致磷酸盐随尿液排出并抑制肾脏活性维生素D产生的激素。Crysvita旨在结合XLH患者过量的FGF23,使其磷水平正常化,从而改善骨矿化,以及儿童的软骨病和成人的骨折。Crysvita曾获得FDA颁发的突破性疗法认定以及孤儿药资格。

此次Crysvita获批是基于4项临床试验中的安全性和疗效数据。在一项安慰剂对照临床试验中,94%的每月接受一次Crysvita的成年人能达到正常的磷水平,而安慰剂组患者只有8%能达到这一水平。在儿童中,每两周接受一次Crysvita的患者中有94%到100%能达到正常的磷水平。在儿童和成人中,接受Crysvita疗法的患者的X光(与XLH相关)结果有所改善。把这些结果与自然历史队列相比较,也为Crysvita的有效性提供了支持。

使用Crysvita的成人最常见的不良反应是背痛、头痛、不宁腿综合征、维生素D减少、头晕和便秘。儿童最常见的不良反应是头痛、注射部位反应、呕吐、维生素D减少和发热。

“XLH与其它形式的软骨病有所不同,因为维生素D治疗无效,”FDA药物评估和研究中心药物评估III办公室主任Julie Beitz博士说:这是首个获得FDA批准用于治疗XLH的药物,这对那些罹患这种严重疾病的人来说是一个真正的突破。

患者现在已经有获批的突破性疗法,可以帮助纠正潜在的疾病,改变XLH的治疗方法,并减少患有该疾病的儿童和成人的相关骨病,”Ultragenyx首席执行官兼总裁Emil D. Kakkis博士说:这一里程碑代表了Ultragenyx在不到六个月的时间内第二次获得批准的治疗方案,它验证了我们将优秀科学迅速转化为针对罕见病的有效疗法的战略。这项批准离不开参加的患者、家属和临床医生,我要感谢他们的承诺和奉献精神。

“Crysvita的批准对X连锁性低磷血症患者来说确实是一个分水岭,因为它是第一种旨在纠正肾磷酸盐消耗的治疗方法,耶鲁大学医学院儿科内分泌学教授兼X连锁低磷血症中心主任Tom Carpenter博士说:通过针对这种机制,Crysvita可以带来磷酸盐代谢的持续改善,同时修复了骨骼,即便曾使用传统方法进行过治疗。最重要的是,Crysvita的给药方案比目前可用的治疗方法少得多,应该很容易被家庭接受。我期望它能彻底改变XLH患者的治疗方法。

我们期待这一新药的获批能为饱受疾病折磨的XLH患者和家庭带来希望。

 

 

 

信息来源:

https://mp.weixin.qq.com/s/Dc6l8f9XhueH_ODifNItdQ