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FDA批准儿童红斑狼疮首个疗法

2019427日,美国FDA宣布批准葛兰素史克(GSK)的Benlystabelimumab)静脉输注疗法上市,治疗患有系统性红斑狼疮(SLE)的儿童患者。值得一提的是,这也是美国FDA批准的首款能够治疗儿童红斑狼疮患者的创新疗法。


系统性红斑狼疮是一种慢性的自身免疫疾病,无法治愈。伴随疾病的发展,患者会出现关节疼痛或肿胀、极度疲劳、无法解释的发热、皮肤起皮疹、以及器官受损等多种症状。作为最常见的红斑狼疮,这种疾病在全世界影响了超过500万人。

罹患系统性红斑狼疮的儿童患者虽并不多见,其病情发展却比成人患者要来得更为猛烈。相比成年患者,儿童患者的肾脏和中枢神经系统会更容易受到侵害,他们因此出现严重器官损伤和并发症的风险也来得更高。通常来讲,这些患者需要接受终身治疗,而长期治疗带来的副作用积累也不容小觑。

此次获批治疗儿童红斑狼疮患者的Benlysta是一款人源化的单克隆抗体,能够特异性地与BLySB淋巴细胞刺激因子)结合,抑制B细胞的生存。从机理上看,这款药物能够有效抑制自身反应性的B细胞,并让B细胞不容易分化成生产免疫球蛋白的浆细胞。由于其治疗红斑狼疮的有效性,它早在20113月就得到了美国FDA的批准。

最近,这款疗法治疗儿童患者的潜力也在临床试验中得到了验证。在一项研究里,93名罹患系统性红斑狼疮的儿童患者接受了长达52周的Benlysta静脉输注治疗。研究人员们发现,相比接受安慰剂 + 标准疗法的儿童患者,接受Benlysta + 标准疗法的患者中,有更高比例达到了SLE缓解指数(SRI-4),即本研究的临床终点。而且,治疗组的儿童出现严重爆发(severe flare)的风险更低,两次爆发之间的间隔时间也更长。

在安全性上,儿童患者体内的药物动力学数据与成人中获得的数据一致,最常见的副作用包括恶心、腹泻、以及发烧。需要注意的是,患者经常会出现输注反应,因此FDA建议在治疗前,医生为患者明确治疗风险,并提供抗组胺剂。

基于这些疗效与安全性的数据,美国FDA曾授予Benlysta优先审评资格,加速这款新药获批的流程。今日的最终获批,也证实了其治疗儿童患者的潜力。

Benlysta的静脉输注疗法填补了儿童系统性红斑狼疮患者的未竟医疗需求,因此FDA对其审评和批准进行了加速,”美国FDA药物评估与研究中心的主任Janet Woodcock博士说道:“红斑狼疮目前没有治愈的疗法,这种疗法能帮助年轻患者控制他们的病情,并期望能改善他们的生活质量,降低长期器官受损和残疾的风险。”

“儿童红斑狼疮患者用来治疗的方案非常有限,”GSK的首席科学官兼研发总裁Hal Barron博士补充道:“这一加速批准意味着美国的儿童患者有了一款创新,经过FDA批准的疗法,能帮助他们管理这一难治且影响生活的自身免疫疾病。”

我们感谢GSK的研发人员为这些儿童红斑狼疮患者带来首款治疗方案,也期待将来人类终能征服红斑狼疮,带来能够治愈的创新疗法!






信息来源:

https://mp.weixin.qq.com/s?__biz=MzAwMDA5NTIxNQ==&mid=2649983272&idx=3&sn=01000f4659f2

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